2023년 가장 흥미로운 임상시험 결과 5가지

세상을 변화시킬 잠재력을 지닌 획기적인 기술을 매주 소개하는 ‘미래 탐구’ 시리즈의 또 다른 편에 오신 것을 환영합니다. 이 흥미로운 이야기를 매주 목요일 아침 이메일 받은 편지함으로 직접 받아보시려면 제공된 링크에서 구독을 신청하세요.

임상시험은 신약 개발의 중요한 시점으로, 이 단계에서 성공을 입증하지 못하는 비율이 상당합니다. 실제로 인체 시험으로 넘어간 약물의 약 90%가 결국 실패하는 것으로 추정되는데, 이는 동물 모델을 인체 치료 효능의 신뢰할 수 있는 지표로 활용하는 데 한계가 있기 때문인 것으로 보입니다.

극히 일부의 사례에서 광범위한 개인의 삶의 질에 획기적인 변화를 가져올 수 있는 잠재력을 가진 개입이 존재합니다. 2023년에 연구자들은 수많은 임상시험을 통해 얻은 고무적인 연구 결과를 발표하며 의학계의 패러다임 전환을 예고하고 수많은 생명을 구할 수 있는 가능성을 제시했습니다. 다음은 이러한 중요한 혁신 중 다섯 가지를 열거한 것입니다.

크리스퍼로 고콜레스테롤 치료

순환계 내 저밀도 지단백질(LDL) 콜레스테롤 농도가 높아지면 동맥벽에 죽상경화성 플라크가 축적되어 관상동맥질환, 심근경색, 뇌혈관 사고와 같은 심혈관 병리를 일으킬 수 있습니다. 특히, 이는 전 세계적으로 가장 흔한 사망 원인입니다.

매일 약물을 복용하면 개인의 콜레스테롤 수치를 효과적으로 낮출 수 있지만, 이러한 치료는 때때로 부작용을 초래할 수 있다는 점을 인식하는 것이 중요합니다. 또한, 의학적 개입에도 불구하고 특정 개인은 식이 및 생활 습관 교정을 통해 건강한 LDL 수치를 달성하는 데 여전히 어려움을 겪을 수 있습니다.

이 이미지는 라즐로의 노력과 이 웹사이트 디자이너의 숙련된 작업을 통해 결합된 합성물입니다.

보스턴에 본사를 둔 생명공학 회사인 Verve Therapeutics는 높은 콜레스테롤 수치를 치료하기 위한 혁신적인 접근 방식인 VERVE-101을 개발하고 있습니다. 이 새로운 치료법은 저밀도 지단백(LDL) 콜레스테롤의 체외 배출을 방해하는 단백질인 PCSK9의 합성을 조절하는 간 내 특정 유전자를 비활성화하기 위해 CRISPR로 알려진 최첨단 유전자 편집 기술을 활용합니다.

Verve는 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL) 수치가 매우 높은 유전 질환을 진단받은 10명을 대상으로 다양한 용량의 치료제를 투여하는 인체 최초 임상시험을 실시했습니다. 이 환자들은 생명을 위협하는 심혈관 질환의 진행 단계에 있었으며, 고용량의 스타틴 치료를 받았음에도 불구하고 LDL 농도를 안전 한도 내로 유지하지 못했습니다.

11월에 공개된 임상시험 중간 결과에 따르면, VERVE-101을 한 번 투여하면 혈청 콜레스테롤 농도를 최대 55%까지 낮출 수 있으며, 6개월의 치료 후 모니터링 기간 동안 지속적인 효과가 관찰되는 것으로 나타났습니다.

제한적인 임상시험 결과, 연구 기간 중 두 명이 심장 질환을 경험하여 안전성에 대한 우려를 불러일으켰지만, 그럼에도 불구하고 콜레스테롤 수치 상승을 해결할 수 있는 단일 치료법이 곧 실현될 수 있다는 희망적인 징후를 제시하고 있습니다.

단순한 체중 감량 그 이상

2021년 미국 식품의약국은 덴마크 제약 회사인 노보 노디스크가 체중 감량을 원하는 비만 환자를 위한 보조 요법으로 개발한 웨고비라는 브랜드 이름의 당뇨병 치료 약물인 세마글루타이드의 사용을 승인했습니다. 또한 규제 기관은 지질 수치 상승 또는 고혈압과 같은 다른 공존 질환과 함께 과체중 특성을 보이는 사람들에게 이 약물의 사용을 승인했습니다.

과체중 또는 비만으로 간주되는 개인은 당뇨병, 심혈관 질환 및 조기 사망과 같은 질환이 발생할 가능성이 높아집니다. 따라서 체중 감량을 촉진하는 약물은 전반적인 공공 복지에 크게 기여할 수 있습니다. 그러나 다양한 요인으로 인해 많은 사람들이 세마글루타이드에 대한 접근성을 확보하는 것이 어려운 것으로 입증되었습니다.

세마글루타이드는 심장마비, 뇌졸중, 심장 질환으로 인한 사망률 등 심혈관 질환 발생률을 현저히 감소시켜 위약 대비 20%의 위험 감소 효과를 입증했습니다.

체중 감량 약은 ‘라이프스타일’ 약으로 간주되어 일반적으로 메디케어 및 민간 보험 회사에서 보장하지 않기 때문입니다. 따라서 일부 사람들은 본인 부담금을 지불할 수밖에 없는데, 웨고비 한 달치 약값이 1,350 달러에 달하고 약 복용을 중단하면 약을 복용하는 동안 감량한 체중이 다시 늘어날 가능성이 높습니다.

2023년 11월, 노보 노디스크는 관상동맥 질환 병력이 있지만 당뇨병을 앓지 않는 과체중 또는 비만 코호트에서 4년 동안 심장마비 및 뇌졸중을 포함한 심장 질환과 심혈관 질환으로 인한 사망률의 발생을 20% 현저히 감소시킨다는 대규모 3상 SELECT 임상시험 결과를 공개했습니다. 또한, 세마글루타이드를 투여한 참가자들은 위약을 투여한 참가자들에 비해 모든 원인으로 인한 사망 위험이 19% 낮게 나타났습니다.

노보는 미국 식품의약국(FDA)에 웨고비의 라벨링을 수정하여 이러한 쇠약성 건강 합병증 발생 가능성을 완화하는 입증된 능력을 반영하도록 요청했으며, 규제 기관이 이를 승인할 경우 민간 보험 제공업체가 이 약에 대한 보험 적용 범위를 확대하여 이러한 치료 옵션이 필요한 개인이 더 많이 이용할 수 있도록 유도할 수 있을 것으로 예상됩니다.

오랫동안 기다려온 백신

호흡기 세포융합 바이러스(RSV)는 전 세계 수많은 사람에게 영향을 미치는 유비쿼터스 병원체입니다. 일반적으로 RSV에 감염된 사람들은 기침, 재채기, 두통, 피로감 등 심각한 호흡기 질환과 유사한 증상을 경험하며, 회복될 때까지 침대에 누워 일시적인 안정을 취하는 경우가 많습니다.

하지만 면역력이 약한 사람의 경우 RSV는 폐렴, 세기관지염 등 치명적일 수 있는 심각한 하기도 질환(LRTD)으로 이어질 수 있습니다. 매년 미국에서 6,000~10,000명의 노인이 RSV 감염으로 사망하고 58,000~80,000명의 5세 미만 어린이 가 이로 인해 입원하는 등 노인과 어린이가 이러한 중증 감염에 걸릴 위험이 높습니다.

호흡기 세포융합 바이러스(RSV) 감염을 효과적으로 예방하고 통제할 수 있는 잠재력은 올해 최초의 RSV 백신이 승인됨에 따라 실현될 수 있으며, 이는 이 분야의 유망한 발전을 예고하는 신호입니다.

식품의약품안전처는 5월 7일 세계 최초로 글락소스미스클라인의 호흡기세포융합바이러스 백신에 대한 허가를 부여했습니다.

2023년 2월, 영국 제약사 GSK 는 노인 감염 예방을 위해 고안된 RSV 백신인 아렉스비의 3상 임상시험 결과를 발표했습니다. 이 시험에서 백신 접종 후 첫 번째 RSV 시즌에 60세 이상에서 RSV로 인한 중증 호흡기 질환 위험을 83%, 중증 호흡기 질환 위험을 94% 감소시켰습니다.

그리고 4월에 화이자 은 자체 3상 RSV 백신 임상시험에서 얻은 건의 데이터를 발표했습니다. 백신 접종 후 첫 번째 RSV 시즌에 해당 백신인 아브리스보는 60세 이상에서 2개 이상의 증상을 동반한 RSV로 인한 중증 호흡기 질환을 예방하는 데 67%, 3개 이상의 증상을 동반한 감염을 예방하는 데 86%의 효과를 보였습니다.

아브리스보가 영아의 중증 RSV 감염 예방에 도움이 되는지 확인하기 위해 화이자는 임산부에게 주사를 투여하는 또 다른 임상시험을 실시했습니다. 4월에 가 발표된 이 임상시험의 데이터에 따르면 이 백신을 접종한 영아들이 첫 RSV 시즌에 심각한 RSV로 인한 LRTD로 의사의 진료를 받는 것을 예방하는 데 82%의 효과가 있는 것으로 나타났습니다.

미국 식품의약국(FDA)은 5월 7일 글락소스미스클라인(GSK)의 호흡기세포융합바이러스(RSV) 백신을 승인하여 세계 최초의 RSV 백신이 되었습니다. 또한, 화이자의 노인용 백신은 5월 31일에 FDA의 승인을 받았으며, 임산부용 백신은 8월 21일에 승인되어 다양한 연령대의 고위험군을 보호할 수 있게 되었습니다.

버텍스의 새로운 진통제

옥시코돈과 모르핀 같은 처방용 오피오이드는 만성 및 중증 급성 통증 치료에 매우 효과적입니다. 하지만 중독성이 강하고 널리 남용되고 있으며(2021년에 명에 달하는 미국인 17,2494349명이 처방 오피오이드 과다 복용으로 사망), 견디기 어려운 부작용이 동반될 수 있습니다.

버텍스 파마슈티컬스는 현재 중추신경계가 이 현상을 처리하는 데 관여하는 단백질인 NaV1.7에 영향을 미쳐 불편함을 완화하는 오피오이드 대체제에 관한 임상 연구를 진행 중이며, 기존 오피오이드와 비교할 때 독특한 메커니즘을 나타냅니다.

버텍스의 의약품은 신경병증성 통증 관리를 위해 미국 식품의약국(FDA)에서 승인한 비오피오이드 진통제 대비 우수한 효능을 입증했습니다.

2023년 8월, 이 회사는 복부 성형술(“배 턱”) 또는 아저씨 절제술을 막 받은 사람들의 급성 통증을 완화하는 VX-548이라는 약물의 능력을 테스트한 임상 2상 시험 결과를 발표했습니다. 이 약물은 심각한 부작용을 일으키지 않으면서도 위약보다 효과가 뛰어나다는 사실이 밝혀졌습니다.

그리고 12월 13일, Vertex 은 당뇨병으로 인한 통증성 신경 손상의 일종인 당뇨병성 말초 신경병증(DPN) 환자에게 VX-548을 투여한 또 다른 임상 2상 시험 결과 을 발표했습니다.

12주 후, 피험자들은 연구 시작 시점과 비교했을 때 통계적으로 유의미한 통증 완화를 경험했습니다. 또한 부작용은 경증부터 중등도까지 다양한 강도로 나타났다는 점도 언급해야 합니다. 특히 흥미로운 점은 미국 식품의약국(FDA)에서 오피오이드 없이 신경병증성 통증을 치료하는 약물로 승인된 프레가발린을 투여한 대조군에 비해 VX-548을 투여한 환자들의 통증이 더 뚜렷하게 감소했다는 관찰 결과입니다.

버텍스가 실시한 임상시험에서 통증 완화 측면에서 오피오이드와 비교하여 약물의 효능을 평가하지는 않았지만, 효과적인 결과를 입증했다는 사실만으로도 희망적인 결과라고 할 수 있습니다. 또한, 버텍스는 현재 즉각적인 통증 완화를 위한 3단계 임상시험과 척수 손상으로 인한 만성 신경병증성 통증에 대한 잠재적 효과를 검토하는 2단계 임상시험을 진행 중입니다.

더 나은 독감 예방주사

모더나와 화이자/바이오엔텍의 코로나19 백신 승인으로 mRNA 주사가 안전하고 효과적이라는 것이 입증되었으며, 오늘날 연구자들은 헤르페스 부터 암까지 모든 것을 예방하기 위해 mRNA 기반 백신을 시험하고 있습니다.

어떤 백신이 가장 빨리 규제 당국의 승인을 받을 수 있을지 예측하는 것은 시기상조이지만, 인플루엔자 바이러스에 대한 백신 개발의 타당성에 대한 지식이 확립되어 있고 시장에서 개선된 인플루엔자 백신에 대한 수요가 상당하기 때문에 인플루엔자에 대응하기 위한 백신 접종은 실행 가능한 옵션이 될 수 있습니다.

2023년 10월, 화이자 는 개발 중인 mRNA 독감 백신의 3상 임상시험(PF-7252220)의 탑라인 데이터를 공유했는데, 이 백신이 18~64세 연령대의 증상성 독감 예방에 있어 허가된 독감 백신과 마찬가지로 효과가 있었지만 독감 사례의 25% 미만을 차지하는 인플루엔자 B 에 대해 기대만큼 강력한 면역 반응을 유발하지는 못했다고 밝혔습니다.

이 백신의 효능은 임상시험 결과에서 알 수 있듯이 B형 인플루엔자 바이러스에 대해서는 제한적인 것으로 밝혀졌습니다.

한편, 모더나는 9월에 진행 중인 mRNA 독감 백신의 3상 시험에 대한 업데이트 을 발표하면서 이 백신이 인플루엔자 A와 B 모두에 대해 허가된 독감 백신보다 더 강력한 면역 반응을 일으켰다고 보고했습니다.

현재 진행 중인 임상시험에 따르면 mRNA 기반 독감 백신의 효능은 현재의 주사 방식과 비슷할 수 있으며, 그럼에도 불구하고 공중 보건 결과 측면에서 상당한 개선을 나타낼 수 있습니다.

인플루엔자 예방을 위해 mRNA 백신을 활용할 경우 기존 백신 방식에 비해 생산 시간이 단축되고 확장성이 뛰어나다는 장점이 있습니다. 따라서 연중 어느 시점에나 최적의 독감 균주를 유연하게 선택할 수 있어 매년 효과의 가능성을 높일 수 있습니다. 또한, 다른 옵션에 비해 상당한 양의 mRNA 백신 생산이 더 간소화되어 전염병이나 팬데믹 상황 발생 시 더 많은 인구를 신속하게 보호할 수 있습니다.

여러분의 의견을 환영하며, 이 글에 대한 의견과 향후 잠재적인 주제에 대한 제안을 기꺼이 받겠습니다. 여러분의 생각과 아이디어가 있다면 언제든지 [javascript:void(0)] 이메일을 통해 알려주시기 바랍니다.